在全球化市場中，我國制藥企業(yè)面對的是有巨大技術(shù)優(yōu)勢的國際競爭對手。因此，我國的藥物創(chuàng)新研究就顯得特別重要。
我國制藥企業(yè)對新藥的研發(fā)越來越重視：新藥研發(fā)投資力度顯著加大，項目增加，新藥種類增多。我國生物技術(shù)的進步也帶動了生物制藥的飛速發(fā)展，如基因重組細胞因子、單抗、基因治療、疫苗等成為新藥研發(fā)的重點。然而，由于新藥研發(fā)投入較大，項目的成敗對企業(yè)的發(fā)展至關(guān)重要，而國內(nèi)企業(yè)在新藥品種的選擇上還存在一些問題。筆者認為，面對巨大的國際競爭壓力和自身的弱點，國內(nèi)制藥企業(yè)只有知己知彼，靈活以對，才能切實搞好新藥研發(fā)工作。
轉(zhuǎn)變創(chuàng)新理念
新藥研發(fā)是一個系統(tǒng)工程，企業(yè)應(yīng)根據(jù)實際確立正確的創(chuàng)新理念。
第一，開發(fā)一個創(chuàng)新藥物需要高投入，且具有極大的不確定性。開發(fā)創(chuàng)新藥物的投入主要用于臨床試驗和上市。雖然在我國開發(fā)新藥的成本相對較低，但資金需求量大的特點沒變，企業(yè)應(yīng)該做好必要的準備。
第二，不要強求獲得完全創(chuàng)新的新藥。新藥的創(chuàng)新性具體體現(xiàn)在化合物結(jié)構(gòu)、適應(yīng)證、中間體、純化工藝、劑型和包裝材料等方面。開發(fā)創(chuàng)新藥物的技術(shù)要求極高且極全面，包括精細化工、合成、純化、制劑、藥理毒理技術(shù)、臨床組織和市場策劃等。企業(yè)應(yīng)依據(jù)自身能力，積極與國內(nèi)有實力的單位密切合作，選擇適合企業(yè)發(fā)展的創(chuàng)新項目進行開發(fā)，這樣往往能取得較好的效益。
第三，不要急于求成。在實際工作中，一定要按新藥的研發(fā)規(guī)律去安排工作，不能要求從活性物質(zhì)一步跨越到候選藥物。開發(fā)中藥復(fù)方應(yīng)進行拆方研究;開發(fā)化學藥要有多個循環(huán)的結(jié)構(gòu)改造;開發(fā)生物技術(shù)藥時，針對天然細胞因子等，最好先進行受體組織分布的研究，以判定細胞因子作用的選擇性。總之，應(yīng)按規(guī)律進行扎實的前期研究。
巧妙利用專利
新藥專利包括化合物結(jié)構(gòu)專利、用途專利、劑型專利、工藝專利和組合物專利等。
在申報專利時，首先要選擇合適的時機申請專利。因為專利保護時限為20年，如果專利報早了，研發(fā)時間用去10多年，上市后只有不到10年的市場獨占權(quán)，這樣會影響投資的回報。而在發(fā)現(xiàn)新化合物或化合物新活性后，需要進行必要的構(gòu)效關(guān)系等基礎(chǔ)研究，如果專利報遲了，有可能出現(xiàn)被別人搶先申請，或關(guān)鍵技術(shù)被泄露的情況。其次，要考慮專利申請的有效性，如權(quán)利要求是否全面，是否已包括了具有優(yōu)良藥物樣性質(zhì)的結(jié)構(gòu)類型，說明書中的舉例是否支持權(quán)利要求等。最后，要考慮申請國外專利的必要性、范圍和優(yōu)先期。因為申請國外專利后每年需交納年費，如不按時交納，則專利保護提前失效。此外，在進行新藥項目轉(zhuǎn)讓時，僅有專利保護或申請受理書是不夠的，還要看專利保護是否有效。
重視前期研究
以前，我國企業(yè)主要是開發(fā)仿制藥，部分廠家只要求研發(fā)階段的實驗工作能通過注冊即可，對注冊品種的前期和臨床前研究工作不重視，認為做這些工作是多余的，相關(guān)數(shù)據(jù)國外資料都有。事實也是這樣。在我國，仿制藥的臨床試驗被停止或上市后被召回的極少，企業(yè)基本上沒有風險。但創(chuàng)新藥物開發(fā)沒有現(xiàn)成的資料可供借鑒，相應(yīng)的后期失敗率會提高，風險極大。因此，只有進行全面、系統(tǒng)的候選藥物的前期和臨床前研究，才能及早刪除不良候選藥物，最大限度地減少風險。
在新藥開發(fā)階段，由于化合物的藥物代謝和毒性原因?qū)е麻_發(fā)失敗的占40%~60%，因此應(yīng)盡可能在前期研究中，以較合適的成本獲得待開發(fā)化合物的安全性、有效性和藥物代謝性質(zhì)的資料，以判定這個化合物或活性物質(zhì)有無開發(fā)價值，并按價值大小分類管理。
在臨床前藥效學實驗方面應(yīng)注意如下規(guī)律：新藥藥效要有特點且高于或不低于已有藥物;應(yīng)用公認的藥效標準判定效果的