中國藥業(yè)人才網(wǎng)：2010年醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新藥研發(fā)凸顯不足，已經(jīng)不能較好地滿足公眾健康、產(chǎn)業(yè)發(fā)展的需求。近日，《柳葉刀》雜志在其刊出的社論中便提出：“未來的新藥從哪來?”對新藥研發(fā)的困境進(jìn)行了分析。
首先，新藥研發(fā)投資大、周期長、風(fēng)險高。制藥行業(yè)的普遍經(jīng)驗是，一個新化學(xué)實體藥物的開發(fā)周期在10年以上，成本在10億美元以上。從候選藥物到最終產(chǎn)品上市，其成功率只有一成。用EMEA官員的話來講，雖然每年大約有850億美元的經(jīng)費用于新藥研發(fā)，但是，若以上市新藥來計，有600億美元是“打了水漂
新藥研發(fā)如此低的產(chǎn)出率，使得中小型制藥公司并不熱衷于此，只有行業(yè)巨頭敢于在新藥研發(fā)中投入巨資。在fiercebiotech盤點的2010年度研發(fā)投入前10名的公司里，羅氏、輝瑞、諾華排在前列，其每年用于新藥研發(fā)的投入都高達(dá)七八十億美元;專注生物技術(shù)藥物的安進(jìn)公司投入27.2億美元，Biogen Idec公司投入12億美元。動輒幾十億美元的研發(fā)資金，或許能為原研公司培育出未來的“重磅炸彈”級藥物。
新藥研發(fā)產(chǎn)出不足的另一原因是，制藥公司之間、制藥公司與科研機構(gòu)之間缺乏溝通和互動，表現(xiàn)為“學(xué)術(shù)”與“臨床”的脫節(jié)，使得基礎(chǔ)研究中缺乏新的藥物靶點，臨床試驗遭遇失敗。這也說明，新藥研發(fā)中遇到的問題往往不是一個制藥公司的技術(shù)力量所能解決的。
目前，輝瑞、默克、禮來等公司已經(jīng)決定在亞洲建立“癌癥聯(lián)合研究中心”;美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)也投資6.5億美元建立“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心”，旨在加速新藥研發(fā)從“實驗室”到“臨床”的轉(zhuǎn)化過程。
新藥研發(fā)的趨勢分析：“重磅炸彈”級藥物風(fēng)光不再
在過去20年內(nèi)，“重磅炸彈”級藥物一直是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的主要盈利點。比如整個行業(yè)最為推崇的輝瑞公司開發(fā)的“超級重磅炸彈”級藥物——立普妥，是歷史上第一個銷售額過百億美元的藥物，其成功引發(fā)了調(diào)脂藥物市場的數(shù)年繁榮。可以說，一個藥物能夠讓一家藥企盈利，甚至可以帶動一個產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。
但是，越來越多的“重磅炸彈”級藥物面臨著專利到期的局面。隨著仿制藥的不斷上市，其盈利空間將不斷被壓縮?！蹲匀?藥物發(fā)現(xiàn)》雜志將此形象地比喻為“日益陡峭的專利懸崖”。隨著品牌專利藥的專利到期，其仿制藥上市后，必將拉低品牌藥的藥價。預(yù)計2010~2014年之間因為專利到期，全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的產(chǎn)值將縮水780億美元，占整個行業(yè)產(chǎn)值的十分之一。
按照“重磅炸彈”式的經(jīng)營模式，制藥公司為了維持其發(fā)展，需要每年推出2~3個“重磅炸彈”級新藥，但從目前的新藥研發(fā)水平來看，這顯然是不現(xiàn)實的。這種境況就迫使制藥公司不得不改變已有的經(jīng)營策略。目前，國外制藥界已經(jīng)開始嘗試以“精確制導(dǎo)導(dǎo)彈”式的經(jīng)營模式來代替“重磅炸彈”式的經(jīng)營模式，越來越多的制藥公司將目光投向市場小但是盈利空間大的“孤兒藥”研發(fā)。
2009年，小分子化學(xué)藥物的市場份額約為4110億美元;大分子生物技術(shù)藥物的市場份額為1240億美元，其中新興的抗體藥物市場規(guī)模也達(dá)到364億美元。在fiercebioteh最新統(tǒng)計的“十大暢銷藥物”中，抗體藥物、類抗體蛋白藥物占到5個。其中，安進(jìn)公司用于治療風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的TNFR拮抗劑Enbrel，年銷售額高達(dá)62億美元，最有可能替代立普妥成為世界上銷售額最多的“重磅炸彈”級藥物?？梢哉f，雖然目前醫(yī)藥市場的主體依然是小分子化學(xué)藥物，但是生物技術(shù)藥物將是整個產(chǎn)業(yè)的發(fā)展方向。
不同于小分子化學(xué)藥物，生物技術(shù)藥物分子量大，生產(chǎn)工藝復(fù)雜，多用微生物發(fā)酵、細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)生產(chǎn)。藥物的生產(chǎn)工藝稍有改變，就可能會造成產(chǎn)品諸如療效、免疫原性等性質(zhì)的改變。因此，對于生物仿制