對于全球制藥行業(yè)來說，新藥頻出的黃金時段已經(jīng)過去，新藥研發(fā)難度逐漸加大，整個制藥行業(yè)面臨傳統(tǒng)道路的發(fā)展瓶頸以及新業(yè)務增長點的方向性選擇。因此，未來制藥業(yè)取勝的戰(zhàn)略將是制造商能提供有特點的藥物、展示經(jīng)證明的預后效果及快速并低成本地開發(fā)新產(chǎn)品。
目前，對于全球制藥行業(yè)來說，新藥頻出的黃金時段已經(jīng)過去，新藥研發(fā)難度逐漸加大，整個制藥行業(yè)面臨傳統(tǒng)道路的發(fā)展瓶頸以及新業(yè)務增長點的方向性選擇。
反映到企業(yè)個體上，巨額的研發(fā)費用不僅讓中小醫(yī)藥企業(yè)難以承受，即便是全球百強大型制藥巨頭也感到財力吃緊。而未來制藥業(yè)面臨的關(guān)鍵問題是將一個新產(chǎn)品推上市場的成本，它不僅是投資的考慮，同時其冗長的審批程序也給患者健康產(chǎn)生負面影響。
在整體來看，全球人口老齡化是空前、普遍、持久的，并對社會經(jīng)濟產(chǎn)生重大影響，用藥需求具有巨大的潛在空間。但要能從中獲益，將面臨質(zhì)量、成本和市場速度之間的三重壓力。
對此，全球制藥業(yè)需要解決的問題是：確定疾病的復雜性、產(chǎn)品開發(fā)周期的長度和成本、一類藥物的首個產(chǎn)品與該類中最佳產(chǎn)品之間評價的差別、更短的生命周期、可接受的利益/風險比和補貼率等問題。因此，未來制藥業(yè)取勝的戰(zhàn)略將是制造商能提供有特點(可與其他藥物相區(qū)別)的藥物、展示經(jīng)證明的預后效果及快速并低成本地開發(fā)新產(chǎn)品。
生物技術(shù)支持
一般情況下，在生物技術(shù)領域的大概念下，“藥物基因組學”與“藥物遺傳學”這兩個概念沒有被明確地區(qū)分。尤其是在新藥研發(fā)過程中，研究人員也是將這兩種方法結(jié)合來使用。但嚴格地講，藥物遺傳學研究的是人類的遺傳因素如何影響藥物反應，即在基因水平上研究藥物靶點;而藥物基因組學則側(cè)重于應用基因組技術(shù)研究藥物靶點物質(zhì)。
藥物遺傳學的一個主要目的，就是在新藥的研發(fā)過程當中盡量減少新藥臨床不良反應的發(fā)生，同時提高其治病作用。為了達到這個目的，研究人員在開發(fā)新藥的時候，通常選擇數(shù)量有限的病人作為臨床試驗的對象，但是選取的這些病人有個共同特點：即具有相同的藥品靶點基因型。然后從試驗的病人中隨機采集DNA樣本，接著進行DNA分子分型，找到目的基因，并對其進行基因標記，從而了解此目的基因的表達產(chǎn)物，也就是我們常說的，蛋白質(zhì)的代謝途徑、作用機制或者是易發(fā)疾病的產(chǎn)生過程。
因此，像這樣的臨床試驗所得到的結(jié)果，不僅能有效證實藥物作用與其靶點基因型之間的關(guān)系，同時，還能把靶點的相關(guān)遺傳信息作為此種藥物的特殊說明提供給有關(guān)審查部門(如美國FDA等)，并標注在藥品的標簽上。此外，藥品的作用機制以及患者的服用劑量，也可以隨靶點分子遺傳信息的逐步明晰而獲得。
總而言之，經(jīng)過相當時間的發(fā)展，藥物遺傳學相關(guān)研究已經(jīng)被廣泛應用到了包括代謝活動紊亂、中樞神經(jīng)紊亂以及腫瘤學等在內(nèi)的多種臨床醫(yī)學研究領域，并且建立了一批與其密切相關(guān)的基礎設施，包括基因庫、基因分型設備，以及數(shù)據(jù)管理和生物信息學方面的相關(guān)應用系統(tǒng)等等。
據(jù)報道，近幾年來，作為藥物遺傳學研究的基礎設施，包括廣泛的基因分型設備及基因庫服務系統(tǒng)已在輔助藥物遺傳學研究中起到重要作用，但是，有些科研人員還是更偏向于對以生物技術(shù)為基礎的基因分型服務系統(tǒng)進行研究，因為這樣的分型設施更為有效，而且成本更低。不過這里也存在新的基因分型方法問題，例如，在進行臨床試驗前，要根據(jù)試驗病人的基因型對其進行預先篩選。這種方法雖然看起來相對費時、繁瑣，但是能顯著提高目的基因分型的準確性。
試驗數(shù)據(jù)解惑
事實上，不論是藥物遺傳學還是藥物基因組學，在其試驗的過程當中，多數(shù)情況下會產(chǎn)生數(shù)目巨大的數(shù)據(jù)作為部分結(jié)果，雖然有各種各樣的生物信息學分析工具協(xié)助處理這些數(shù)目龐大的